희귀난치성질환 신약개발기업 티움바이오(KOSDAQ: 321550)가 혈우병 치료신약 TU7710의 글로벌 임상 1b상 개시를 위한 임상시험계획서(CTA)를 제출했다고 20일 공시했다.
임상 1b상은 이탈리아와 스페인 내 8개 기관에서 진행될 예정이고, 혈우병 환자 대상으로 TU7710을 단회 및 반복 투여 후 안전성 및 약동학, 약력학적 특성을 평가한다.
또한 단계적으로 용량을 증량 투약해 임상 2/3상을 위한 적정 용량을 찾는 목적이다.
TU7710은 혈액응고 제7인자(coagulation factor VIIa)를 재조합한 바이오의약품이다.
혈액응고 제7인자에 트렌스페린(transferrin)을 융합해 반감기를 기존 치료제와 비교해 최대 6~7배 길게 만든 장기지속형 신약으로, 혈우병 환자들의 투여 빈도를 줄여주는 장점이 있다.
티움바이오는 현재 건강한 성인 대상으로 안전성, 내약성 등을 확인하기 위한 국내 임상 1a상을 진행 중이고 이 결과를 바탕으로 임상사용 용량 및 용법을 결정할 것이며, 이번 유럽 임상 1b상 CTA 신청으로 혈우병 환자 대상의 글로벌 임상을 개시하게 된다.
김훈택 티움바이오 대표는 “TU7710은 기존 치료제 대비 반감기를 상당히 길게 만들어 환자 및 의료시스템의 부담을 줄여줄 수 있는 혁신 신약이다.”라며, “티움 연구진은 미국 FDA, 유럽 EMA 등의 허가를 받아 전세계 40여 개국에서 판매 중인 앱스틸라를 연구개발한 경험을 바탕으로, TU7710을 혈우병 환자들의 미충족 의료수요 해소를 위해 새로운 치료제로 개발하겠다.”라고 말했다.