글로벌 제약업계에 디지털 의약품, 유전질환 타깃 유전자 치료제 등 ‘미국 FDA 최초 승인 의약품’이 연이어 등장하고 있어 주목된다.
최근 미국 FDA는 환자가 약물을 섭취했는지 여부를 디지털 방식으로 추적할 수 있는 센서가 들어있는 알약인 ‘아빌리파이 마이사이트(Abilify Mycite)’의 판매를 승인했다.
이 제품은 소화 가능한 센서가 내장된 디지털 의약품(Digital Pill)으로, 일본 오츠카제약의 조현병 및 조울증 치료제인 ‘아빌리파이’에 실리콘, 마그네슘, 구리 등으로 제작한 마이크로칩(약 3mm)을 넣어 개발됐다.
FDA에 따르면, 환자가 복용한 약물이 위에 들어가면 위액과 반응해 센서가 신호를 보내고, 이는 신체에 부착된 패치에 의해 탐지된다.
패치는 복용 여부, 복용 시간대, 환자의 활동량, 수면시간 등의 데이터를 모바일 어플리케이션에 전송하며, 환자의 동의 하에 의사, 가족 및 보호자가 정보를 공유할 수 있다. 센서는 일정한 시간이 지나면 체내에서 분해된다.
이번 허가 사례는 의약품과 의료기기가 결합한 디지털 의약품에 대한 미국 FDA의 첫 승인으로, 향후 효과적인 치료와 의료비 절감에 기여할 것으로 기대되고 있다.
디지털 의약품은 의사의 처방대로 환자가 약물을 복용했는지 여부를 확인할 수 있기 때문에 복약 순응도 측면에서 보다 효과적인 치료가 가능하고, 환자가 처방에 따라 약을 먹지 않아 추가로 발생하는 비용을 절감하는 데도 도움이 될 것이란 분석이다.
최근 유전자 돌연변이로 인한 유전질환을 타깃으로 하는 유전자 치료제도 처음으로 미국 신약 허가관문을 넘었다.
스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)가 개발한 ‘럭스터나(Luxturna)’가 그 주인공으로, 실명을 초래할 수 있는 유전성 망막질환을 앓는 소아 및 성인 환자를 위한 유전자 치료제다.
럭스터나는 환자의 안구에 직접 주사하는 방식의 치료제로, 아데노 바이러스 벡터에 정상적 유전자를 실어 돌연변이 유전자를 가진 환자의 세포에 삽입해 유전자의 원래 기능을 유도하는 기전을 지녔다.
앞서, 미국 FDA는 지난해 8월과 10월 암 치료를 위한 세포의 유전자를 조작함으로써 항암 능력을 높인 CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T cells) 유전자 치료제 2종(킴리아ㆍ예스카타)를 승인한 바 있다.
단, CAR-T 치료제는 환자에게서 채취된 면역세포의 유전자를 변형해 재주입하는 방식인 반면, 이번에 승인된 럭스터나는 유전자변이로 인한 질환을 정상 유전자의 발현으로 치료한다는 점에서 최초로 승인된 유전자 치료제라고 할 수 있다.
한편, 미국 FDA는 올해 유전자치료 가이드라인 제정해 특정 유전자치료 제품 개발과 관련된 지침 문서 마련하고, 우선순위 질환에 대한 유전자치료 평가와 검토를 현대적이고 효율적으로 진행될 수 있도록 할 계획이다.