한국얀센(대표이사 제니 정)은 자가면역질환 치료제 심퍼니(성분명: 골리무맙)의 정맥 내 투여 제형 심퍼니주가 지난 12월 28일 한국식품의약품안전처로부터 성인의 활성 강직성 척추염과 활성 건선성 관절염 치료에 대한 추가 적응증을 허가 받았다고 밝혔다.
이로써 심퍼니주는 류마티스 관절염뿐만 아니라 18세 이상 성인에서 보편적인 치료에 불충분한 반응을 보인 중등도에서 중증의 활성 강직성 척추염 환자에게 단독으로, 그리고 기존의 질환완화약제(DMARDs) 치료에 불충분한 반응을 보인 활성 건선성 관절염 환자에게 단독 혹은 메토트렉세이트(MTX)와 병용 투여할 수 있게 됐다.
심퍼니주는 완전 인간 단일 클론 항체 TNF-a 정맥 주사제로, 환자가 투여를 시작하는 첫째 주와 넷째 주에 한번씩 주입하고, 이후 8주마다 2mg/Kg씩 의료진의 관리 감독하에 30분 동안 정맥 내 주입하는 자가면역치료제다.
심퍼니주는 기존 치료제 대비 안전성을 높였을 뿐만 아니라 투여 주기 및 주입 시간 등 편의성을 개선시켰다.
이번 허가는 활성 강직성 척추염 환자를 대상으로 한 3상 임상시험(GO-ALIVE, 총 208명)과 활성 건선성 관절염 환자를 대상으로 한 3상 임상시험(GO-VIBRANT, 총 480명) 결과를 토대로 이뤄졌다.
이들 임상시험은 심퍼니주 2mg/kg의 효능과 안전성을 평가하기 위해 다중기관, 무작위 배정, 이중맹검, 위약대조로 진행됐다.
강직성 척추염에 대해 진행된 GO-ALIVE 임상시험에서는 강직성 척추염 증상과 신체기능의 개선이 관찰됐다.
해당 임상시험의 16주차에 심퍼니주 투여군의 73%가 ASAS20을 달성했으며, 위약군은 26%만이 ASAS20에 도달했다.
또한 ASAS40에서는 심퍼니주 투여군과 위약군이 각각 47.6%와 8.7%를 달성했으며, BASDAI 50(강직성 척추염 활동 지수)에서도 각각 41.0%와 14.6%를 달성해 강직성 척추염에서 심퍼니주의 유의한 효과를 입증했다.
그리고 이후 52주차까지 심퍼니주의 반응 및 내약성은 잘 유지됐으며, 시험 종료 시점인 60주차까지 안전성에서도 다른 항 TNF 제제와 동등한 결과를 확보했다.
건국대학교병원 이상헌 교수(류마티스내과)는 “심퍼니주는 강직성 척추염 치료에서 기존 정맥 주사제에 비해 투여 시간이 30분으로 대폭 단축돼 편의성이 개선됐으며, 완전 인간 항체로 치료 지속성이 높아 많은 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 전망이다.”라고 말했다.
건선성 관절염에 대한 심퍼니주의 효능은 GO-VIBRANT 임상을 통해 입증됐는데, 임상 14주차에 심퍼니주 투여군은 75%, 위약군은 22%가 ACR20에 도달했다.
또한, 심퍼니주 투여 24주차에는 건선성 관절염과 연관된 구조적 관절 손상의 진행이 억제됐고, 신체 활동 기능도 개선된 것으로 나타났다.
24주차까지 건선성 관절염에 대한 심퍼니주의 내약성은 잘 유지됐으며, 다른 항 TNF 제제와 동등한 안전성을 확보했다.
한국얀센 의학학술부 조성자 전무는 “심퍼니주는 강직성 척추염 및 활성 건선성 관절염 치료에 있어 임상시험을 통해 환자의 신체 기능과 삶의 질을 개선시키고, 질환의 징후와 증상을 감소시키는데 효과를 입증한 TNF-a 저해제다.”라고 말했다.
이어 “이번 식약처 승인으로 활성 강직성 척추염 및 활성 건선성 관절염을 앓고 있는 성인 환자에게 차별화된 치료 경험을 제공할 수 있게 돼 매우 기쁘다.”라고 덧붙였다.
한편, 심퍼니는 20년 넘게 항 TNF 제제 개발에 앞장서온 얀센에서 가장 최근에 개발된 완전 인간 단일클론항체 TNF-a 저해제다.
심퍼니는 현재 국내에서 허가된 TNF-a 저해제 중에는 유일하게 피하주사와 정맥주입 투여 옵션을 모두 보유했다.
정맥주입 제형의 심퍼니주는 지난 2015년 중등도에서 중증의 류마티스 관절염을 앓고 있는 18세 이상 성인에 대한 식약처 허가를 받았다.