최초의 CAR-T 치료제 킴리아(성분명 티사젠렉류셀)가 급여화 첫 관문인 암질환심의위원회 문턱을 넘었다.
건간보험심사평가원은 13일 제7차 암질환심의위원회에서 킴리아주 약제에 대해 급여기준을 심의했으며, 급성림프성백혈병과 미만성 거대 B세포 림프종에 대해 건강보험 급여기준을 설정했다.
첫 키메릭 항원 수용체 T 세포(CAR-T; chimeric antigen receptor T-cell)) 치료제 킴리아는 환자 개인 맞춤형 유전자 치료제인 첨단바이오의약품으로, 1회 투약만으로 뛰어난 치료효과를 내는 원샷(one-shot) 치료제다.
1회 치료로 재발ㆍ불응성 급성림프구성백혈병 환자는 10명 중 8명(관해율 82%)이, 재발성ㆍ불응성 림프종 환자는 10명 중 4명(관해율 39.1%)이 장기 생존할 수 있는 치료효과를 낸다.
킴리아는 계속된 재발로 더 이상의 치료방법이 없거나 추가적인 조혈모세포이식을 받을 육체적 상황이 되지 않은 환자에게 마지막 생명줄이다.
킴리아는 건강보험 등재 신청이 있은 후 8개월 동안 건강보험 등재의 첫 관문인 암질환심의위원회조차 통과하지 못했다.
이날 암질환심의위원회는 제약사가 신청한 급성림프성백혈병, 미만성 거대 B세포 림프종 등 두가지 적응증에 대해 제약사의 추가 재정분담을 조건으로 식약처에서 허가한 사항과 동일하게 건강보험 급여 기준 설정을 결정했다.
암질환심의위원회에서 제시한 약제 급여 적용을 위한 추가 재정분담 조건은 ▲해외 약가 수준을 고려한 제약사의 더 높은 수준의 위험분담 필요 ▲급성림프성백혈병에 비해 임상성과가 미흡한 미만성 거대 B세포 림프종의 경우 환자 단위로 치료성과 여부에 따른 성과기반 지불 모형의 위험분담제 적용 추가 필요 ▲킴리아주 전체 지출에 대한 총액 설정 필요 등이다.
킴리아주는 이번 급여기준 설정 이후 급여등재 결정을 위한 후속절차를 순차적으로 밟게 된다.
먼저, 심평원 약제급여평가위원회 산하 위험분담소위원회에서 암질환심의위원회에서 제시한 위험분담 방안을 구체적으로 검토한 후 약제급여평가위원회에 상정ㆍ심의된다.
약제급여평가위원회에서 의결된 이후 제약사와 건강보험공단의 약가협상 절차를 거치며, 최종적으로 건강보험정책심의위원회 심의와 고시절차를 거쳐 급여가 적용될 예정이다.